蔡磊參與推進(jìn)的漸凍癥藥迎新突破 獲FDA孤兒藥資格
近日，中美瑞康公司自主研發(fā)的FUS基因靶向小干擾RNA（siRNA）療法RAG-21，獲得美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）授予的孤兒藥資格，用于治療肌萎縮側(cè)索硬化癥（ALS），俗稱(chēng)“漸凍癥”。
RAG-21專(zhuān)門(mén)針對(duì)FUS基因突變，通過(guò)降低FUS蛋白水平來(lái)減輕其錯(cuò)誤定位和異常聚集。該藥物利用RNA干擾機(jī)制發(fā)揮作用，臨床前研究顯示其具有顯著的敲低效果和良好的安全性。
這款藥物是中美瑞康與漸凍癥抗?fàn)幷卟汤诤献魍七M(jìn)的第二款針對(duì)漸凍癥的小核酸藥物。此前的第一款藥物RAG-17針對(duì)SOD1基因，已于今年5月獲得中國(guó)國(guó)家藥監(jiān)局藥品審評(píng)中心的臨床試驗(yàn)?zāi)驹S可，擬用于治療由超氧化物歧化酶1（SOD1）基因突變引起的成人肌萎縮側(cè)索硬化癥。
(責(zé)任編輯：張小花 TT1000)
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