國內首款漸凍癥精準治療藥獲批上市 ALS治療迎新突破
中國首款專為治療漸凍癥設計的精準醫(yī)療藥品已獲得上市許可。據(jù)財聯(lián)社10月8日的報道，渤健中國透露，國家藥監(jiān)局已附條件批準托夫生注射液（商品名稱：凱盛迪）投入市場，用于幫助那些具有超氧化物歧化酶1（SOD1）基因變異的成年ALS（肌萎縮側索硬化癥）患者。這標志著中國在ALS的精準治療藥物領域實現(xiàn)了零的突破。
托夫生注射液作為一種反義寡核苷酸藥物，其作用機制是通過抑制SOD1蛋白的產生，有效降低有害SOD1蛋白的積累，進而保護運動神經元免受損害，達到延緩病情發(fā)展的目的。今年早些時候，即2023年4月，該藥物已在美國首獲批準上市，成為全球范圍內唯一針對SOD1相關ALS的病因治療藥物。
(責任編輯：張小花 TT1000)
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