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中國基因編輯新突破：首例外籍患者通過基因編輯治愈地中海貧血癥(2)

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2024-07-29 13:37:37  上?？萍?/a>

相較于傳統(tǒng)的輸血療法和異體造血干細胞移植法，正序生物CS-101注射液來自于患者的自體干細胞，制備周期短，患者不需要長時間等待，只需要數(shù)周即可實現(xiàn)“一次治療，終身治愈”的效果；相較于其他基于CRISPR技術(shù)的β-地貧基因編輯療法，正序生物CS-101注射液具有更好的有效性和安全性，采用的tBE技術(shù)不會造成DNA雙鏈斷裂，有效避免了DNA大片段缺失、染色體異位、脫靶突變等風險，同時所編輯的靶點可更高效地激活胎兒血紅蛋白表達，使患者迅速完成造血重建，更快地達到健康人血紅蛋白水平，更早擺脫輸血依賴。

血紅蛋白病是全世界最普遍的單基因遺傳病，其中，β-地中海貧血癥是一種流行于我國南方地區(qū)的遺傳性血紅蛋白病，在地中海沿岸國家、南亞和東南亞各國也較為多見。據(jù)統(tǒng)計，我國地中海貧血癥突變基因攜帶者約有3000萬人，其中，重型和中間型地貧患者約為30萬人；東南亞地區(qū)地中海貧血癥突變基因攜帶者約有3億人，占總?cè)丝诘?4.60%；另一種常見的遺傳性血紅蛋白病是鐮刀型貧血癥，在全球多個國家也廣泛存在，全球鐮刀型貧血癥突變基因攜帶者約占總?cè)丝诘?.5%，每年大約有30萬名嬰兒出生時患有鐮刀型貧血癥。

目前，正序生物CS-101注射液針對β-地中海貧血癥的臨床I期試驗正在穩(wěn)步推進。同步，關(guān)于CS-101注射液治療鐮刀型貧血癥的臨床試驗也正在籌備中，針對鐮刀型貧血癥患者的全球招募計劃已經(jīng)啟動。該研究得到廣西醫(yī)科大學第一附屬醫(yī)院、上海科技大學及上海臨床研究中心等單位的支持。
(責任編輯：喬嬌 TT0002)
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