基因編輯治療突破性進展！多團隊合作帶來肝病治療新策略修復遺傳代謝缺陷

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2024-05-23 13:32:49 搜狐網(wǎng)

基因編輯治療突破性進展！多團隊合作帶來肝病治療新策略！近期，《Cell Stem Cell》雜志在線發(fā)布了一項跨機構(gòu)合作的研究成果，這項研究由中國科學院分子細胞科學卓越創(chuàng)新中心惠利健團隊攜手仁濟醫(yī)院夏強團隊、華東師范大學李大力團隊以及上?？萍即髮WiHuman研究所鐘桂生團隊共同完成。研究標題為“Efficient expansion and CRISPR-Cas9-mediated gene correction of patient-derived hepatocytes for treatment of inherited liver diseases”。

研究團隊基于以往工作，構(gòu)建了一套高效體系，用以體外培養(yǎng)遺傳性肝臟病患者的肝細胞，并實現(xiàn)了這些細胞的長期大量擴增。在此基礎上，他們優(yōu)化了CRISPR-Cas9基因編輯技術(shù)，成功在攜帶遺傳性代謝疾病缺陷基因的增殖肝細胞中，定點修復了相關(guān)基因。實驗進一步顯示，將經(jīng)過基因編輯的肝細胞移植到患有酪氨酸血癥的小鼠模型中，能有效整合并再生小鼠肝臟，從而成功治療疾病，證明了這種方法的治療潛力。該研究為遺傳性肝臟疾病提供了一個基于自體肝細胞治療的概念驗證方案。

肝臟作為關(guān)鍵的新陳代謝器官，其功能失常會引發(fā)嚴重的遺傳性代謝疾病，目前治療手段有限，肝移植是最直接但又受限于供體和排異問題的解決方案?；堇F隊早先已成功實現(xiàn)人原代肝細胞的大規(guī)模擴增，為肝病治療開辟了新路徑。最近，他們又在2024年實現(xiàn)了利用海藻酸鈉微膠囊封裝的增殖肝細胞類器官，為肝衰竭治療提供了新的研究基礎。

針對遺傳性肝臟病患的肝細胞，團隊優(yōu)化了培養(yǎng)條件，成功促進來自多種遺傳疾病的肝細胞增殖，理論上可從少量肝組織擴增出治療所需的大量細胞。他們還發(fā)展了高效基因敲入技術(shù)，通過精確的基因編輯修復了病患細胞中的缺陷基因，并驗證了編輯后細胞的功能穩(wěn)定性。將這些修正后的細胞移植到疾病模型小鼠體內(nèi)，有效證實了治療策略的可行性。

本研究的共同第一作者包括分子細胞卓越中心張坤博士、仁濟醫(yī)院萬平醫(yī)生及華東師范大學王立人副研究員，而通訊作者則由惠利健研究員、夏強院士、李大力研究員、鐘桂生研究員及張坤博士共同擔任。這一成果不僅推進了遺傳性肝臟疾病治療領域的發(fā)展，也為未來個性化醫(yī)療策略提供了重要參考。

(責任編輯：張佳鑫)

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