一針抵一套豪宅，1800萬/針天價救命藥獲批基因治療時代來臨

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2025-11-28 07:50:40 同花順財經(jīng)

“一針抵得上一套豪宅”的藥價，正從科幻想象逐步走向現(xiàn)實。11月24日，諾華公司宣布，美國食品和藥物管理局（FDA）已批準Itvisma（onasemnogene abeparvovec）用于治療年滿兩歲及以上、已確診攜帶運動神經(jīng)元存活基因1（SMN1）基因突變的脊髓性肌萎縮癥（SMA）兒童、青少年及成人患者。

Itvisma的活性成分與諾華脊髓性肌萎縮基因療法Zolgensma相同，后者在美國被批準用于治療兩歲以下的SMA患者。新療法的批發(fā)價為259萬美元（約合人民幣1800萬元），而Zolgensma的批發(fā)價為210萬美元（約合人民幣1500萬元）。Itvisma是首個可用于這一廣泛患者群體的基因替代療法，它的上市標志著基因治療時代的到來，測試著市場對天價救命藥的承受極限。

當前全球基因治療市場正處于從概念驗證走向規(guī)?；虡I(yè)化的拐點。未來5—10年內(nèi)，全球基因治療市場規(guī)模將保持年均20%以上的增速，驅(qū)動因素包括技術(shù)成熟度提升、監(jiān)管路徑清晰化、生產(chǎn)工藝優(yōu)化及支付模式創(chuàng)新。Zolgensma的成功印證了“一次性治愈”模式在單基因遺傳病領(lǐng)域的商業(yè)可行性，也為后續(xù)神經(jīng)退行性疾病、血液病、眼科等領(lǐng)域的基因療法樹立了標桿。

目前，全球獲批的SMA藥物僅有三款，其中僅Itvisma為基因治療產(chǎn)品，凸顯了其在技術(shù)與市場上的稀缺性。高額研發(fā)投入構(gòu)筑了極高的競爭壁壘，使先發(fā)企業(yè)在較長時間內(nèi)享有定價權(quán)與市場獨占優(yōu)勢。但隨著更多企業(yè)布局基因編輯與遞送系統(tǒng)（如AAV載體優(yōu)化），未來競爭將朝著平臺化、管線多元化方向演進，考驗企業(yè)的持續(xù)創(chuàng)新能力與差異化定位。

Itvisma那令人瞠目結(jié)舌的價格標簽背后是一套經(jīng)過精密計算的商業(yè)邏輯與市場戰(zhàn)略。諾華為Zolgensma的研發(fā)總投入達到了94億美元，包括2018年收購原研發(fā)公司AveXis的87億美元。對于定價策略，諾華CEO Vas Narasimhan曾表示，Zolgensma的價格可能在每位患者150萬—500萬美元之間。這一區(qū)間遠高于行業(yè)觀察者的預(yù)估。

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