河南開打漸凍癥新藥首針 從“對癥”到“對因”的醫(yī)學(xué)飛躍(2)
過去的藥物只能盡力維護受損的“線路”（對癥治療），而托夫生注射液則是一位精準的“特派員”，能直接找到出錯的SOD1基因指令，從源頭上阻止有毒蛋白的產(chǎn)生，實現(xiàn)“對因干預(yù)”。這是全球首個針對SOD1-ALS的疾病修正治療藥物，堪稱“靶向打擊漸凍癥的開路先鋒”。
徐洪亮教授強調(diào)，這一飛躍意義重大，但“早診斷、早治療、長堅持”至關(guān)重要。作為精準診療的第一步，基因檢測必不可少。大多數(shù)病例為無家族史的散發(fā)類型，公眾應(yīng)提升對早期信號的識別能力。一旦出現(xiàn)持續(xù)的、不明原因的肌肉無力萎縮，尤其是沒有感覺障礙時，就應(yīng)高度警惕，盡快到神經(jīng)內(nèi)科就診。再明確診斷后，通過長期、規(guī)律的治療，才能持續(xù)抑制毒性蛋白，為運動神經(jīng)元爭取更多存活時間，幫助患者在“賽跑”中贏得優(yōu)勢。因此，他建議所有ALS患者都盡早接受基因檢測，以明確病因，抓住精準治療的機會。
據(jù)了解，該藥在海外的售價為14230美元，患者第一年需注射14劑，治療費用總計約為140萬元人民幣。目前已有相關(guān)的慈善援助項目提供支持：負荷期購買一針，額外兩針免費；維持期購買三針贈送三針，如此往復(fù)。經(jīng)補貼后患者的首年自費費用已經(jīng)不到海外定價的一半。
罕見病藥物能夠研發(fā)上市非常不易，由于有巨大的科研成本，價格通常較高。國家已為創(chuàng)新藥物開辟了多元化的支付渠道，例如商保創(chuàng)新藥目錄，以及商業(yè)保險、惠民保等多層次保障體系。期待通過這些機制，有效提升創(chuàng)新藥物的可及性，切實減輕患者的用藥負擔。
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