今天，國(guó)家藥監(jiān)局通過優(yōu)先審評(píng)審批程序附條件批準(zhǔn)我國(guó)首款干細(xì)胞治療藥品艾米邁托賽注射液上市，用于治療14歲以上消化道受累為主的激素治療失敗的急性移植物抗宿主病（aGVHD）。

移植物抗宿主病是異基因造血干細(xì)胞移植術(shù)后的主要并發(fā)癥之一，病情嚴(yán)重時(shí)可能引起死亡。該藥品作為處方藥上市，將在醫(yī)院憑醫(yī)生處方用于治療相應(yīng)疾病，為患者提供新的治療選擇。從2017年開始，我國(guó)已批準(zhǔn)120多款干細(xì)胞藥品進(jìn)入臨床試驗(yàn)階段，適應(yīng)癥包括血液系統(tǒng)、呼吸系統(tǒng)、心血管系統(tǒng)以及一些自身免疫系統(tǒng)疾病。

細(xì)胞治療產(chǎn)品是全球醫(yī)藥發(fā)展的前沿和熱點(diǎn)。國(guó)家藥監(jiān)局持續(xù)深化藥品審評(píng)審批制度改革，設(shè)立加快臨床急需新藥上市通道，加強(qiáng)政策引導(dǎo)，完善評(píng)價(jià)體系標(biāo)準(zhǔn)，加強(qiáng)技術(shù)指導(dǎo)和溝通交流服務(wù)，助力創(chuàng)新療法早日惠及患者。2024年，國(guó)家藥監(jiān)局批準(zhǔn)上市創(chuàng)新藥48個(gè)，包括罕見病用藥等重點(diǎn)領(lǐng)域的一批新藥好藥加速上市，部分創(chuàng)新藥實(shí)現(xiàn)全球同步研發(fā)、同步申報(bào)、同步審評(píng)和上市，甚至全球首先上市，更好地滿足了我國(guó)公眾用藥需求。

干細(xì)胞是一類具有多向分化潛能，在非分化狀態(tài)下能夠自我復(fù)制的細(xì)胞。按照來源，干細(xì)胞可以分為成體干細(xì)胞、人胚干細(xì)胞和誘導(dǎo)多能干細(xì)胞等；按照功能，干細(xì)胞可以分為造血干細(xì)胞、間充質(zhì)干細(xì)胞等。間充質(zhì)干細(xì)胞(MSCs)是一群具有自我更新和多系分化能力的細(xì)胞，廣泛分布于人體各組織器官，如骨髓、臍帶、臍帶血或脂肪等。這類細(xì)胞具有向多種間充質(zhì)系列細(xì)胞（如成骨、成軟骨及成脂肪細(xì)胞等）或非間充質(zhì)系列細(xì)胞分化的潛能，并具有細(xì)胞因子分泌功能。研究認(rèn)為此類細(xì)胞具有免疫調(diào)節(jié)作用，能夠通過多種機(jī)制影響免疫功能。

艾米邁托賽注射液是我國(guó)首款獲批上市的間充質(zhì)干細(xì)胞（MSCs）治療藥品，用于激素治療失敗的急性移植物抗宿主?。╝GVHD）。GVHD是異基因造血干細(xì)胞移植后，來源于供者的淋巴細(xì)胞攻擊受者組織發(fā)生的一類多器官綜合征，可累及皮膚、胃腸道、肝、肺和黏膜表面等。GVHD分為急性GVHD(aGVHD)、慢性GVHD(cGVHD)和兼具有二者特征的重疊綜合征，是異基因造血干細(xì)胞移植術(shù)后非復(fù)發(fā)性死亡的原因之一。防治GVHD對(duì)異基因造血干細(xì)胞移植成功、移植后長(zhǎng)期生存及提高患者生活質(zhì)量有重要意義。