我國超90種罕見病用藥進(jìn)醫(yī)保小群體不再被遺忘

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2024-12-08 20:08:00 光明網(wǎng)

我國對罕見病患者的醫(yī)療保障持續(xù)加強(qiáng)，近期國家醫(yī)保局等部門發(fā)布的新版國家醫(yī)保藥品目錄新增91種藥品，其中包含用于治療肥厚型心肌病的瑪伐凱泰膠囊等13種罕見病用藥。截至目前，超過90種罕見病治療藥品已納入國家醫(yī)保藥品目錄。

長期以來，罕見病因其極低的發(fā)病率、有限的患者人數(shù)以及高昂的藥物研發(fā)成本，在醫(yī)療領(lǐng)域常常被忽視。但近年來，多部門共同努力，加速構(gòu)建罕見病防治保障體系，為患者搭建生命的橋梁，不斷實(shí)現(xiàn)“從0到1”的突破。

在今年國家醫(yī)保藥品目錄談判中，上萬名難治性癲癇患兒的“救命藥”氯巴占被納入醫(yī)保。這種藥物價格的小幅調(diào)整，給患者家庭帶來了實(shí)實(shí)在在的希望。難治性癲癇具有“低治愈率、高致殘率、高致死率”的特點(diǎn)，國內(nèi)難治性癲癇持續(xù)狀態(tài)患兒的病死率達(dá)20%以上。由于兼具罕見病用藥和二類精神藥品的雙重屬性，管控嚴(yán)格且市場規(guī)模有限，氯巴占遲遲未能在國內(nèi)上市，許多患者選擇從國外代購。2020年，一起涉及海外代購氯巴占的案件引起廣泛關(guān)注，隨后多個罕見病癲癇患兒家庭聯(lián)合發(fā)出求助信，呼吁關(guān)注氯巴占的進(jìn)口和使用問題。2022年6月，國家衛(wèi)生健康委、國家藥監(jiān)局聯(lián)合發(fā)布了相關(guān)工作方案，優(yōu)先采用臨時進(jìn)口方式緩解患者“無藥可用”的困境，并支持氯巴占藥品國產(chǎn)化。2024年，國產(chǎn)氯巴占進(jìn)入醫(yī)保，為患者帶來新的希望。

陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥（PNH）患者用藥也是今年國家醫(yī)保藥品目錄調(diào)整的關(guān)注焦點(diǎn)。PNH是一種極罕見的后天獲得性溶血性疾病，臨床表現(xiàn)為血管內(nèi)溶血、骨髓造血功能衰竭和反復(fù)血栓形成，嚴(yán)重威脅患者生命。2021年3月，一位PNH患者遭遇斷藥，向中國罕見病聯(lián)盟求助。經(jīng)過80余天的努力，從瑞士引進(jìn)的新藥成功落地北京協(xié)和醫(yī)院，患者獲得救治。新版國家醫(yī)保藥品目錄將這一創(chuàng)新藥鹽酸伊普可泮膠囊納入，為更多患者帶來希望。

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