PKD患兒在上海完成基因替換治療 開創(chuàng)疾病治愈新紀元
陳靜教授是全球首個丙酮酸激酶缺乏癥（PKD）基因替換治療臨床研究的重要參與者，該研究在上海兒童醫(yī)學中心進行。PKD是一種遺傳性血液病，表現(xiàn)為紅細胞中丙酮酸激酶水平降低，這會導致紅細胞脆弱并易破裂，引發(fā)溶血性貧血。目前，對于PKD尚無特效藥物。
在臨床實踐中，重度PKD患者依賴頻繁的紅細胞輸注維持生命，通常每月至少一次，且部分患者需經(jīng)歷脾臟切除手術(shù)，盡管效果有限。骨髓移植雖是另一種治療選項，但伴隨顯著風險，并非國際推薦標準。
小凌，一名PKD患兒，自幼飽受重度貧血之苦，依賴輸血維持生命，脾切除治療對她也未見效。2023年，小凌的家人了解到上海兒童醫(yī)學中心正進行相關(guān)臨床研究，隨即報名參與。從2024年1月起，研究團隊開始對小凌實施治療計劃，包括生育力保護措施，如卵巢及卵泡的冷凍保存，以及自體造血干細胞的收集與基因編輯。
經(jīng)過最近兩個月的治療預處理與基因編輯后的自體干細胞回輸，小凌的造血功能重建順利，已成功出院。
這項創(chuàng)新性臨床研究由上海兒童醫(yī)學中心攜手國內(nèi)生物技術(shù)公司共同推進，利用先進的CRISPR基因編輯技術(shù)，通過精確的基因替換策略，旨在將正常的基因植入患者體內(nèi)，以根治疾病，同時規(guī)避異基因造血干細胞移植可能帶來的風險。該方法不僅提升了治療的安全性和效率，也為實現(xiàn)理想的基因治療模式提供了可能。
陳靜教授強調(diào)，以往對于輸血和脾切除無效的重癥PKD，異基因造血干細胞移植是唯一治愈途徑，但受限于供體匹配難度和移植風險，并非廣泛適用。此次基因治療的成功實踐，不僅展現(xiàn)了患者康復的良好前景，也極大地鼓舞了研究團隊，預示著基因治療為PKD治療開辟了新的希望之路。
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