曾經(jīng)，我國兒童用藥受限于“研發(fā)難度高、臨床試驗難、回報周期長”等因素制約，長期處于“品種少、規(guī)格缺、劑型不適宜”等困境。近年來，我國出臺多項政策加速研發(fā)與審批，最近五年我國批準(zhǔn)兒童新藥逐年增長。記者今天（31日）從國家藥監(jiān)局獲悉，2025年我國批準(zhǔn)兒童用藥138個，創(chuàng)歷史新高。這也意味著過去兒童藥“劑量靠猜，用量靠掰”的情況成為歷史。

國家藥監(jiān)局藥審中心副主任余歡：

最新統(tǒng)計顯示，我國兒童藥2025年全年共有138個品種獲批上市，涵蓋兒童腫瘤、罕見病、傳染病等急危重癥，以及呼吸、消化、內(nèi)分泌等兒童常見病領(lǐng)域。

據(jù)了解，2025年國家藥監(jiān)局批準(zhǔn)上市了我國自主研發(fā)的首個用于戈謝病的創(chuàng)新藥；首個用于兒童神經(jīng)纖維瘤病的創(chuàng)新藥，為兒童期發(fā)病的罕見病和腫瘤提供了新的治療選擇，也填補了國產(chǎn)藥在這些領(lǐng)域的空白。

北京兒童醫(yī)院院長倪鑫：

這兩個病在臨床上都屬于罕見病。戈謝病主要是屬于代謝方面的，脂質(zhì)代謝不了，長期以來就會導(dǎo)致臟器的衰竭；而神經(jīng)纖維瘤病也是一種遺傳病，它是全身的神經(jīng)都可以長結(jié)節(jié)，會影響它的功能。這兩種病過去國產(chǎn)是沒有藥物來治療的，進口藥費用很高，而去年批了兩種藥以后，減輕了病人的負擔(dān)。

記者采訪了解到，近年來我國兒童用藥獲批數(shù)量呈逐年增長態(tài)勢，2021年批準(zhǔn)47個、2022年批準(zhǔn)66個、2023年批準(zhǔn)92個、2024年批準(zhǔn)106個，2025年批準(zhǔn)138個，最近五年，我國批準(zhǔn)兒童用藥總共達449個。

我國兒童專用藥增多創(chuàng)新藥占比增大

記者采訪中發(fā)現(xiàn)，近年來，我國兒童用藥不僅供給品種和規(guī)模持續(xù)擴大，創(chuàng)新藥占比也越來越大。

國家藥監(jiān)局藥審中心兒童用藥專項工作組組長耿瑩：

2025年批準(zhǔn)上市的138個兒童用藥中，有11個是國產(chǎn)創(chuàng)新藥，48個是兒童專用藥，這意味著“兒童沒有專用藥、依靠掰服成人藥”的情況，在我國逐漸成為歷史。

那么，什么是兒童專用藥？它和成人用藥有什么不同呢？

北京兒童醫(yī)院院長倪鑫：

兒童專用藥通俗講，就是說明書上寫得很明確兒童用法用量的藥品。過去其實兒童專用藥的數(shù)量是非常低的，都是成人藥，說明書會寫一句話“兒童遵醫(yī)囑”。如何能夠保障兒童專用藥的精準(zhǔn)用藥，最近些年來，國家藥監(jiān)局大力地鼓勵兒童專用藥物的研發(fā)，針對兒童不同的體重，有一個明確的說明書，而使這種藥物的治療更加精準(zhǔn)。

專家介紹，兒童用藥相比成人用藥，在研發(fā)和臨床試驗階段，更注重發(fā)育毒性評估，風(fēng)險控制也更嚴格，此外劑型和規(guī)格更多樣，易于兒童服用。

北京大學(xué)第三醫(yī)院兒科主任韓彤妍：

它的口味上更符合兒童的特點，可能是水果味的，它的劑型和用量更能夠符合兒童按體重計算的年齡特點，還有它的輔料更能夠減少對孩子胃腸道的刺激，它可能對兒童的生長發(fā)育不會有任何可能不良的影響，在藥物毒理學(xué)方面爭取都是最安全的。

兒童用藥臨床試驗連續(xù)三年增15%-20%

近年來，我國兒童藥物臨床試驗規(guī)模穩(wěn)步攀升，最新統(tǒng)計顯示，2025年，我國兒童受試者參與的藥物臨床試驗有235項，并且連續(xù)三年增幅達15%～20%；2025年，1類創(chuàng)新藥及國際多中心臨床試驗數(shù)量的占比超過50%。但記者采訪發(fā)現(xiàn)，不少家長對兒童藥物臨床試驗存在認知誤區(qū)。專家表示，兒童臨床試驗有著嚴格的安全前置要求，都是建立在成人藥物安全性得到確認后，再開展兒童藥物有效性和劑量等方面的驗證。

記者在多家醫(yī)院采訪中了解到，我國公眾對兒童藥期待很高，但對兒童試驗存在一些誤解和擔(dān)憂。

北京大學(xué)第三醫(yī)院兒科主任韓彤妍：

好多家長都會觀念上認為說，好像是拿自己的孩子做試驗。在臨床上現(xiàn)在要用到的一些藥物，如果它沒有在兒童應(yīng)用的安全性的這些數(shù)據(jù)的話，實際上就會導(dǎo)致可能臨床上無藥可用。因為對于這個人群來說，有的時候成人數(shù)據(jù)是無法進行外推的。做臨床試驗的目的就是想在兒童這個年齡段它是不是更加有效，對于孩子遠期的生長發(fā)育來說沒有太大的影響。

專家告訴記者，我國兒童藥物臨床試驗，首先建立在成人藥物安全性得到確認后，再開展兒童藥物有效性和劑量等方面的驗證。

北京兒童醫(yī)院院長倪鑫：

兒童的藥物臨床試驗是不能作為首發(fā)試驗，都是成人經(jīng)過臨床試驗保證安全性以后，兒童才能去做。所以在這個領(lǐng)域，家長也不用去恐慌，因為我們做得基本上都是保障了安全，來檢測兒童的具體用量，這樣的話就解決了“兒童的劑量靠猜，用量靠掰”這么一個概念。

記者采訪了解到，2025年，《兒童藥物臨床試驗安全信息評估與報告技術(shù)指導(dǎo)原則》，借助標(biāo)準(zhǔn)化的試驗中不良反應(yīng)監(jiān)測，全面加強兒童藥物臨床試驗質(zhì)量和風(fēng)險控制，保障兒童受試者安全。

國家藥監(jiān)局藥審中心業(yè)務(wù)管理處副處長袁利佳：

我們重點明確臨床試驗參與各方的職責(zé)，加強對兒童骨骼、器官等特有的不良反應(yīng)的重點監(jiān)測，以及上市后安全性的監(jiān)管。

54款上市藥品增補兒童用藥信息

記者在采訪中還發(fā)現(xiàn)，兒科臨床中普遍存在的“成人藥兒童用、說明書無兒童劑量”等問題，對此，我國持續(xù)優(yōu)化兒童用藥審批與監(jiān)管機制，由過去被動應(yīng)對超說明書用藥，轉(zhuǎn)向主動規(guī)范兒童用藥信息。目前已有54款上市藥品增補兒童適應(yīng)證及安全用藥信息，讓兒童用藥更加精準(zhǔn)、安全、規(guī)范。

北京大學(xué)第三醫(yī)院兒科主任韓彤妍：

之前很多年兒童口服藥都是靠掰的，靠研碎了之后化成水劑再給孩子口服，會導(dǎo)致用藥劑量是不準(zhǔn)確的，有可能用藥的時候會存在著一些用藥的風(fēng)險，因為成人藥畢竟它不能夠替代得了兒童的專用藥，兒童不是成人的縮小版，孩子是需要專為他設(shè)計出來的藥物來使用。

國家藥監(jiān)局表示，為了解決這個問題，我國從“被動應(yīng)對超說明書用藥”轉(zhuǎn)向“主動規(guī)范兒童用藥品信息”，積極推動已上市成人用藥增加兒童適應(yīng)證和用藥信息。

國家藥監(jiān)局藥審中心兒童用藥專項工作組組長耿瑩：

我們會優(yōu)先覆蓋兒科臨床常用的、安全性數(shù)據(jù)相對充分的、兒童獲益明確的藥物，廣泛征求國內(nèi)兒科醫(yī)療機構(gòu)的意見，通過發(fā)布公告，簡化申報路徑。支持企業(yè)以補充申請的方式進行申報，縮短審批周期至60個工作日，批量快速地去增補藥品說明書中兒童用藥信息。

國家藥監(jiān)局藥審中心業(yè)務(wù)管理處副處長袁利

佳

：

截至目前，總共有54個已上市藥品新增兒童適應(yīng)證、用法用量與安全性信息，包括治療罕見病、家族性地中海熱的一線藥品等。這些采用新版說明書的藥品已陸續(xù)進入臨床，惠及廣大患兒。