專家：精準(zhǔn)診療是漸凍癥未來治療方向基因檢測開啟希望(2)

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2025-09-25 07:36:53 澎湃新聞

樊東升教授團(tuán)隊的研究顯示，中國漸凍癥發(fā)病率約為每年1.62/10萬，但患病率僅為每年2.97/10萬。這意味著一些患者發(fā)病后很快離世，說明我國醫(yī)療資源仍有提升空間，特別是在呼吸支持和營養(yǎng)干預(yù)等關(guān)鍵照護(hù)環(huán)節(jié)。北醫(yī)三院通過多學(xué)科協(xié)作模式嘗試破解這一困局。醫(yī)院組建了神經(jīng)科、呼吸科、康復(fù)科、消化科等多學(xué)科團(tuán)隊，從診斷初期就介入患者管理，提供心理咨詢、肺功能監(jiān)測、營養(yǎng)供給等服務(wù)。這種以患者為中心的模式使患者的中位生存期達(dá)到61個月，與德國的63個月基本持平。

自國際創(chuàng)新藥物在中國上市以來，北醫(yī)三院已有數(shù)十例SOD1-ALS患者接受了托夫生注射液的治療。這些患者病情基本穩(wěn)定，生物標(biāo)志物明顯下降。然而，由于漸凍癥患者存在顯著異質(zhì)性，不同患者的疾病進(jìn)展和治療獲益情況差異較大，同樣的藥物難以對所有患者產(chǎn)生同樣的療效。盡管該藥物已通過患者援助項目及地方惠民保等渠道逐步減輕用藥負(fù)擔(dān)，但仍有許多患者因費用問題無法獲益于這一創(chuàng)新療法。樊東升呼吁進(jìn)一步完善多層次保障機(jī)制，避免因病致貧、因病返貧，讓有治療前景的患者不再錯過機(jī)會。

在今年9月參加全球漸凍癥領(lǐng)域行業(yè)大會PACTALS 2025時，樊東升教授感受到國內(nèi)外研究的同步性，也看到了差異。他認(rèn)為，AI技術(shù)在新藥研發(fā)中的革命性作用能夠快速匹配出潛在的有效藥物分子，大大縮短研發(fā)周期并節(jié)省費用。中國在漸凍癥藥物研發(fā)方面具有獨特優(yōu)勢，人口基數(shù)大，可以更有效地組織臨床試驗。樊教授強(qiáng)調(diào)，真實世界數(shù)據(jù)研究是我國漸凍癥領(lǐng)域的一大短板，需要進(jìn)一步加強(qiáng)數(shù)據(jù)收集與分析。隨著國家對罕見病關(guān)注度的提高和醫(yī)保政策的完善，漸凍癥患者的用藥可及性將進(jìn)一步提升。未來五到十年，將會有更多的藥物問世，為患者帶來更多希望。

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