延緩1型糖尿病發(fā)病新藥落地博鰲開創(chuàng)治療新篇章

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2024-06-29 18:05:16 澎湃新聞

6月28日，全球首個也是目前唯一獲得美國食品藥品監(jiān)督管理局批準，用于延緩1型糖尿病發(fā)病的創(chuàng)新藥物Teplizumab（商品名為Tzield）在海南博鰲樂城國際醫(yī)療旅游先行區(qū)獲批先行先試，作為臨床急需進口藥品投入使用。

1型糖尿病是一種慢性自身免疫性疾病，因免疫系統(tǒng)攻擊生產(chǎn)胰島素的胰島β細胞，導致血糖調(diào)節(jié)功能受損。Teplizumab作為一種針對CD3的單克隆抗體，旨在延緩成人及8歲以上兒童的1型糖尿病由第2階段進展到第3階段，能夠?qū)l(fā)病時間推遲約3年，從而延后長期依賴胰島素治療的階段。

據(jù)統(tǒng)計，中國1型糖尿病年發(fā)病率約為1.01/10萬人，尤其在10-14歲人群中更為常見，且呈現(xiàn)低齡化趨勢，成為威脅兒童及青少年健康的重點內(nèi)分泌疾病。患者需每日接受多次胰島素注射，一生中可能需注射超過65000次。研究顯示，該病嚴重影響患者預期壽命，10歲前確診者預期壽命縮短16年，而成年后確診則減少10年。此外，接近半數(shù)患者家庭承受中到重度經(jīng)濟負擔，患者在教育、就業(yè)、婚姻等方面遭遇障礙，病恥感普遍。

中華醫(yī)學會糖尿病學分會1型糖尿病學組組長翁建平教授與“糖糖圈”創(chuàng)始人曾錫鋒，長期致力于該領(lǐng)域的臨床研究與患者權(quán)益倡導，為提升社會對1型糖尿病的認知做出貢獻。翁建平教授強調(diào)，1型糖尿病患者從小就要面對嚴格的疾病管理，包括頻繁的胰島素注射、飲食控制和運動調(diào)節(jié)，這對于兒童和青少年而言尤為艱難，影響其治療依從性和生活質(zhì)量，增加并發(fā)癥風險。

曾錫鋒作為1型糖尿病患兒的父親，與翁建平教授因女兒的病情結(jié)緣。他們攜手推進1型糖尿病的研究與患者支持工作，如開發(fā)應用“糖糖圈”以促進患者間的互助學習，成立“萱草1型糖尿病公益基金”關(guān)注患兒校園生活等，努力改善患者的社會環(huán)境與教育機會。

在1型糖尿病治療領(lǐng)域，Teplizumab的引入標志著一個世紀以來的重要進展，它通過保護胰島β細胞，實現(xiàn)了對疾病進程的有效延緩，為患者帶來新的希望。翁建平教授還呼吁對高風險群體進行早期篩查，尤其是具有家族史或特定遺傳標記的人群，以期實現(xiàn)疾病的早期干預和管理。

(責任編輯：張蕾)

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